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    基因編輯技術CRISPR有望治愈肌肉萎縮癥

    這三個團隊使用 CRISPR 切除了患有杜氏肌營養不良癥 (DMD) 的小鼠的一些缺失基因,使這些嚙齒動物能夠產生必需的肌肉蛋白質。這是 CRISPR 首次成功治療成人遺傳性疾病。

    熱基因組編輯工具CRISPR又取得了另一個成果,研究人員用它來治療小鼠嚴重的肌營養不良癥。

    DMD是由肌營養不良蛋白缺乏或功能障礙引起的。肌營養不良蛋白是肌肉的重要組成部分,其基因包含 79 個稱為外顯子的蛋白質編碼區。任一外顯子的突變都會導致肌營養不良蛋白問題。 DMD 僅影響男孩,大約每 3,500 名新生男孩中就有 1 人受到影響,患者通常只能活到 30 歲。

    到目前為止,研究人員還沒有找到治療這種疾病的有效方法。事實證明,很難提供足夠的肌肉干細胞進入正確的組織以防止這種疾病的發展。傳統的基因治療是利用病毒將受損基因的良好版本攜帶到細胞中,由于抗肌萎縮蛋白基因太大,無法替代完整的抗肌萎縮蛋白基因。一些基因治療專家希望為 DMD 患者提供“微”肌營養不良蛋白基因。一些公司表示,細胞 DNA 讀取機制繞過了肌營養不良蛋白基因缺陷的外顯子。我們開發了一種化合物,使其能夠實現,從而產生一個短而功能性的關鍵蛋白。然而,這些所謂的外顯子跳躍藥物并沒有說服監管機構,因為它們有副作用,在臨床試驗中只能略微改善肌肉性能。

    現在 CRISPR 已經進入人們的視野。該技術在 2015 年被 Science 評為突破性技術,它依賴于一種單鏈NA,它可以誘導一種名為 Cas9 的酶將其準確定位在基因組中并切割 DNA。通過連接受損的斷裂鏈或創建一個使用提供的 DNA 模板創建新序列??茖W家們已經使用 CRISPR 技術糾正了取自動物或人類的細胞中的某些遺傳疾病,并成功治療了成年小鼠的肝臟疾病。 2014 年,研究人員發現該技術還可以修復小鼠胚胎中有缺陷的抗肌萎縮蛋白基因。

    然而,不可能使用CRISPR來治療DMD患者,因為成年成熟的肌肉細胞通常不會分裂,因此沒有啟動添加或修改基因過程所需的DNA修復機制。這似乎是現實的。然而,因為 CRISPR 可以用來切除有缺陷的外顯子,細胞基因讀取機制產生了縮短版本的肌營養不良蛋白,類似于外顯子跳躍和小基因方法。我可以做到。

    在第一項研究中,北卡羅來納州達勒姆杜克大學的生物醫學工程師Charles Garthbach及其同事使用CRISPR去除了突變的Exxon 23、并讓身體自動去除剩余的蛋白質編碼區域,從而“縫合”。營養不良的縮短但仍然有效的版本。

    他們首先證明,當以非致病性腺病毒為載體,將基因編輯系統導入成年小鼠的腿部肌肉細胞后,腿部營養不良水平得到一定程度的恢復,肌肉力量增加,做到了。將基因編輯系統注入小鼠血液中也改善了整個小鼠的肌肉,尤其是與心臟相關的肌肉。心肌損傷是 DMD 患者死亡的主要直接原因之一。在另外兩項研究中,德克薩斯大學的 Chengzu Long 和哈佛大學的 Amy Wagers 也使用腺病毒和基因編輯技術相結合來治療患有 DMD 的小鼠,以及小鼠肌肉功能。

    Gersbach 評論說:“將這種方法轉化為人類仍然需要大量工作治療并驗證其安全性,但我們第一批試驗的結果令人興奮。雖然使用基因編輯技術修改人類胚胎中的突變基因存在倫理爭議,但它們糾正了患者受影響組織中的基因突變。有使用這項技術沒有爭議。

    這已經影響了其他肌肉萎縮癥的研究人員。哥倫布杰里·孟德爾國家兒童醫院的杰里·孟德爾說,“這在臨床上非常關鍵?!斑@似乎是一種很有前途的治療方法,”羅納德·科恩說。加拿大多倫多兒童醫院?!拔覀兯械膯栴}之一是 CRISPR 基因編輯還活著?!肮趋兰 焙托卵芯渴恰傲钊伺d奮的進步?!?/span>

    CRISPR 技術被評為 Top 之一近三年連續三次獲得科學十項突破,并于2015年入選第一突破。該雜志深信,基因編輯技術的高精度、低成本、易操作性將帶來一場“革命性的突破”。

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